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«UNE RÉVOLUTION MÉDICALE EST LANCÉE»

“A MEDICAL REVOLUTION HAS BEGUN”

T he first gene-therapymed- ication for spinalmuscular atrophywas releasedon the Americanmarket onMay 24, 2019. It was a highly emotional moment for everyone, particularly patients’ families, as it was a tangible result of our organisation’s decades-long fight to show thatDNA-basedgene therapy can beat diseases long be- lieved to be incurable. This thera- py saves the lives of babies, certain to die before the age of two in the most serious cases, with a single injection.Treatment of this complex diseasewith this therapeutic strat- egy is the latest victory after suc- cesses against diseases of the im- mune system, blood, and eyesight. It’s amedical revolution largely born in France thanks to the mobilisa- tion of all the actors of our fund- raising Telethon. We bet on gene therapy almost 30 years ago, and close to 700millioneuros havebeen invested to fund hundreds of re- searchers and build our own labs. Généthon is now a global leader in gene therapy for rare diseases. This first gene therapy drug against spi- nal muscular atrophy is the result of research conducted by a Géné- thon team. Seven other drugs de- veloped by Généthon for rare dis- eases, alone or in partnership, are currently in clinical trials in nine countries. AFM-Telethon, inpart- nershipwithBpifrance, created the YposKesi platform in 2016 to de- velop innovative treatments. France is a pioneer ingene therapy. We must continue to develop the field and meet the strategic chal- lenges of bio-production. In this way, we can ensure our country’s medical independence and patient access to innovative medicines. u

sion, c’est une nouvelle victoire contre l’amyotrophie spinale, une maladie complexe à traiter. Une véritable révolutionmédicale est lancée et elle est, en grande partie, née en France sous l’im- pulsion de notre association, grâce à lamobilisation de tous les acteurs du Téléthon. Nous avons fait le pari de la thérapie génique il y a près de trente ans, y investissant depuis près de 700 millions d’eu- ros. Nous avons financé des cen- taines de chercheurs et créé nos propres laboratoires. Aujourd’hui, notre laboratoire Généthon est l’un des leaders mondiaux de la thérapie génique pour lesmaladies rares. Ce premier médicament de thérapie génique dans l’amyotro- phie spinale est ainsi issu de re- cherches menées par une équipe deGénéthon. Sept autres produits développés par Généthon, seuls ou en collaboration, sont aujourd’hui en essai clinique dans neuf pays à travers lemonde pour desmaladies rares du sang, du foie, de la vision et du muscle. En 2016, en parte- nariat avec Bpifrance, l’AFM-Té- léthon a également créé YposKesi, une plate-forme de développement et de production demédicaments de thérapies innovantes. La France, qui est pionnière dans la thérapie génique, doit prendre sa part dans ledéveloppement de cette médecine nouvelle. Elle doit créer l’écosystème lui permettant de va- loriser l’excellence de sa recherche dans le domaine des thérapies gé- niques et se doter des outils pour relever le défi stratégique de la bio- production. Un enjeumajeur pour l’indépendance sanitaire de notre pays et l’accès des malades aux médicaments innovants. u

La France est pionnière dans la thérapie génique. France is a pioneer in gene therapy. PAR/ BY LAURENCE TIENNOT-HERMENT Présidente de l’AFM-Téléthon et du laboratoire Généthon President of AFM-Téléthon and Généthon

L

e 24 mai dernier, le premier mé- dicament de thérapie génique pour une maladie neuromuscu- laire, l’amyotrophie spinale, arrive sur le marché américain. Une grande émotion pour nous, fa- milles de malades, car c’est la concrétisation de décennies de combat de notre association pour démontrer que la thérapie génique – l’utilisation de l’ADN comme médicament –, peut vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables. Dans l’amyotro- phie spinale, cette thérapie génique permet, en une seule injection, de sauver la vie de bébés condam- nés à mourir avant l’âge de 2 ans dans la forme la plus grave de la maladie. Après les premiers suc- cès de cette stratégie thérapeutique dans des pathologies du système immunitaire, du sang et de la vi-

ILUSTRATIONS :©STÉPHANEMANEL

16 - PARIS WORLDWIDE NOVEMBRE / DÉCEMBRE NOVEMBER / DECEMBER

2019